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從科幻到現(xiàn)實:日本iPS細胞技術(shù)瞄準十年內(nèi)實現(xiàn)器官再造

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09-30 10:29

近期,日本在iPS細胞誘導性多能干細胞)領(lǐng)域的研究持續(xù)取得突破。這種能夠分化為各類人體細胞的“萬能種子”,在治療心臟、神經(jīng)及內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病的研究中展現(xiàn)了巨大潛力,讓“未來十年內(nèi)實現(xiàn)人體器官再生”這一宏偉目標,展現(xiàn)出一條通往現(xiàn)實的清晰路徑。

就像大阪大學澤芳樹教授團隊最新研發(fā)的“iPS迷你心臟”為例:研究團隊首先將iPS細胞分化為心肌細胞,并將其制成僅0.1毫米厚的細胞薄片,再通過立體疊加技術(shù),最終構(gòu)建出直徑約3.5厘米(約500日元硬幣大?。┑奈⑿托呐K。這個微小器官雖體積小巧,卻內(nèi)含約2億個心肌細胞,并能以每分鐘約50次的頻率規(guī)律跳動,宛若一個躍動的“微縮生命引擎”,直觀地印證了iPS細胞在器官再造領(lǐng)域的巨大潛力。

iPS細胞(誘導性多能干細胞)是一種具有分化為身體各種組織和器官能力的萬能細胞。由京都大學山中伸彌教授等于2006年首次在小鼠中成功制造,2007年在人體細胞中獲得成功。2012年,山中教授以此獲得諾貝爾醫(yī)學獎。

iPS細胞在再生醫(yī)療領(lǐng)域被寄予厚望,其目標是修復或再生因疾病而損傷、衰竭的組織與器官。人類的死亡,其首要原因往往歸結(jié)于器官的病變或功能衰竭。因此,若能通過iPS細胞技術(shù)實現(xiàn)人體器官的有效再生,將有望極大地延長人類健康壽命,使活到100歲甚至200歲成為一種潛在的未來圖景。

日本在iPS細胞的研究與治療領(lǐng)域,已經(jīng)取得重大成果,部分成果有望在2026年獲批進入臨床治療。

比如帕金森病,京都大學團隊用iPS細胞轉(zhuǎn)化出多巴胺前體細胞,植入患者大腦補充缺失的神經(jīng)元,2019年就做了全球首例試驗,現(xiàn)在6例患者療效都很明顯,2025年8月已經(jīng)向日本厚生勞動省申請臨床治療;

心臟方面,大阪大學2019年開展全球首個iPS細胞治心力衰竭的試驗,把“心肌細胞薄片”貼在心臟表面修復損傷,8例患者整體狀態(tài)改善顯著,2025年4月已申請生產(chǎn)銷售;

就連1型糖尿病,2025年2月京都大學也完成了全球首例異體iPS細胞治療,把健康人iPS細胞分化的胰島β細胞,用生物材料包裹后移植給患者,術(shù)后沒出現(xiàn)排斥和腫瘤問題,正在進行5年隨訪。

再就是脊髓損傷治療

慶應義塾大學研究團隊將由iPS細胞制成的“神經(jīng)前體細胞”移植到4名脊髓嚴重損傷、運動功能和感覺完全喪失的患者體內(nèi)。其中兩名患者的癥狀顯著改善:一名能夠站立,另一名能夠自行進食,并能推動輪椅。此外,4名患者的肌力均有不同程度的提升,目前這一治療也是世界唯一。

2014年就有團隊用iPS細胞衍生的視網(wǎng)膜細胞治療老年黃斑變性,現(xiàn)在神戶愛中心醫(yī)院已經(jīng)做了10多例,還申請了醫(yī)保納入;角膜治療也不落后,大阪大學用iPS細胞培育的角膜組織,幫失明患者恢復了視力,8例治療完成后,很快就要申請臨床治療;

甚至癌癥,京都大學還開發(fā)了“iPS免疫療法”——把患者血液里“疲憊”的殺傷性T細胞,重新編程成iPS細胞再變回“活力戰(zhàn)士”,回輸后攻擊癌細胞,既不會傷正常細胞,也沒有排斥問題。

由于iPS細胞制造過程需手工定制,成本高昂,目前每人約需5000萬日元(約250萬元人民幣)。工廠化、自動化制造后,成本可降至100萬日元左右(約5萬元人民幣),加速iPS細胞治療的普及。

目前,日本已經(jīng)制定出了iPS細胞研究與治療的具體目標:

日本在iPS細胞研究領(lǐng)域的規(guī)劃路徑清晰:短期(1-5年) 將致力于推進帕金森病、糖尿病等疾病的臨床試驗進入新階段,并優(yōu)化異體移植技術(shù)以降低免疫排斥與治療成本;中期(5-10年) 計劃實現(xiàn)部分療法(如視網(wǎng)膜疾?。┑纳虡I(yè)化,開發(fā)用于移植或測試的功能性類器官,并融合人工智能與基因編輯技術(shù)提升治療精準性;長期(10年以上) 的宏偉目標則是實現(xiàn)全器官再生、建立全球通用的治療標準,并最終開發(fā)出適用于所有患者的“通用型”iPS細胞,徹底改變移植醫(yī)學的未來。

免責聲明:本文內(nèi)容旨在介紹iPS細胞領(lǐng)域的科研與臨床進展,僅為科普信息,不構(gòu)成任何醫(yī)療建議或治療方案推薦。該技術(shù)大多尚處于臨床試驗階段,其長期療效、安全性及個體適用性均存在不確定性。所有醫(yī)療決策均須在專業(yè)醫(yī)師指導下,依據(jù)最新的臨床指南和個人具體情況作出。請勿根據(jù)本文內(nèi)容自行判斷療效或更改治療,如有健康疑問請務(wù)必及時就醫(yī)。



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